NEW YORK, 22 février 2021 / PRNewswire / – BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), un développeur de premier plan de thérapies à base de cellules souches adultes pour les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd’hui qu’il avait récemment rencontré des hauts dirigeants de l’alimentation américaine et Drug Administration (FDA) et a reçu des commentaires de la FDA sur un résumé de données de haut niveau de l’essai clinique de phase 3 de NurOwn (cellules autologues MSC-NTF) ALS. La FDA a conclu de son examen initial que le niveau actuel des données cliniques ne fournit pas le seuil de preuves substantielles que la FDA cherche à soutenir une demande de licence de produits biologiques (BLA). De plus, la FDA a indiqué que cette recommandation n’empêche pas Brainstorm de procéder à une soumission BLA.

“Brainstorm consultera d’abord les chercheurs principaux, les experts de la SLA, les statisticiens experts, les conseillers réglementaires et les groupes de défense de la SLA pour évaluer les avantages / risques d’une soumission BLA avant de prendre une décision finale”, a déclaré Chaim Lebovits, PDG de Brainstorm Cell Therapeutics. «Nous tenons à remercier nos conseillers indépendants pour leur franchise et leur engagement indéfectible envers notre programme de SLA. Nous tenons également à remercier chaleureusement tous les patients atteints de SLA et leurs familles qui ont participé à ce programme de recherche clinique. La société continuera à s’appuyer sur la force de sa merveilleuse équipe professionnelle et dévouée tout en étant bien financée à un poste actuel de plus de 40 millions de dollars en espèces. Nous annoncerons bientôt notre prochain produit et programme phare pour d’autres maladies dont les besoins ne sont pas satisfaits. “

«Beaucoup d’entre nous, qui ont une longue expérience dans le développement de thérapies contre la SLA, conviennent qu’il y avait des preuves du bénéfice de la thérapie cellulaire NurOwn et espèrent qu’il y aura une opportunité pour une évaluation plus approfondie de cette modalité dans la SLA», a déclaré Robert Brown, DPhil, MD, directeur de le programme en neurothérapie à la faculté de médecine de l’Université du Massachusetts.

«La SLA est une maladie dévastatrice avec des résultats pires que la plupart des formes de cancer», a déclaré Anthony Windebank MD, Jean et Judith Pape Adams Professeur de neurosciences, Mayo Clinic College of Medicine and Science. «Le signal clair dans cet essai que certains patients atteints de SLA répondent au traitement par NurOwn est une lumière au bout du tunnel. L’étude minutieuse des biomarqueurs associés à la réponse nous aidera à avancer vers une thérapie largement efficace. Les patients et leur les familles qui nous ont amenés à ce point sont de véritables héros. ”

«Je partage ma profonde gratitude et mes remerciements aux patients et aux familles qui ont participé à cet essai de phase 3 et à toutes les équipes des six sites», a déclaré Merit Cudkowicz MD, chef de la neurologie et directeur du centre Healey & AMG pour la SLA à Mass General Hospital, et le professeur Julieanne Dorn de neurologie à la Harvard Medical School. «Nous avons beaucoup appris sur l’efficacité et l’innocuité de NurOwn chez les personnes atteintes de SLA dans cet essai bien mené. Nous avons également appris certains des défis liés à l’utilisation d’ALSFRS-R à l’extrémité inférieure de l’échelle. Discussions supplémentaires avec la communauté et le partage de toutes les données dans une publication à comité de lecture est une étape cruciale. “

«Nous terminerons toutes les analyses de l’étude de phase 3 sur la SLA pour soutenir la communication scientifique des données de la phase 3, y compris un manuscrit évalué par des pairs», a déclaré Ralph Kern MD MHSc, président et directeur médical de Brainstorm Cell Therapeutics. «Les résultats de l’essai clinique de phase 3 sont très importants et nous sommes convaincus que l’analyse des principaux biomarqueurs de la maladie de la SLA contribuera à notre compréhension de la SLA. Notre objectif est de faire progresser notre plate-forme de technologie cellulaire exclusive et de prioriser les efforts de développement de produits en fonction sur les données et les priorités commerciales. “

La plate-forme technologique NurOwn® (cellules autologues MSC-NTF) représente une approche thérapeutique expérimentale prometteuse pour cibler les voies pathologiques importantes dans les troubles neurodégénératifs. Les cellules MSC-NTF sont produites à partir de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse (MSC) qui ont été développées et différenciées ex vivo. Les MSC sont converties en cellules MSC-NTF en les faisant croître dans des conditions brevetées qui induisent les cellules à sécréter des niveaux élevés de facteurs neurotrophiques (NTF). Les cellules MSC-NTF autologues peuvent efficacement délivrer plusieurs NTF et cytokines immunomodulatrices directement sur le site de lésion pour provoquer un effet biologique souhaité et finalement ralentir ou stabiliser la progression de la maladie.

BrainStorm Cell Therapeutics Inc. est l’un des principaux développeurs de thérapies innovantes à base de cellules souches autologues adultes pour les maladies neurodégénératives débilitantes. La société détient les droits de développement clinique et de commercialisation de la plate-forme technologique NurOwn® utilisée pour produire des cellules autologues MSC-NTF grâce à un accord de licence mondial exclusif. Les cellules autologues MSC-NTF ont reçu le statut de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). BrainStorm a terminé un essai pivot de phase 3 dans la SLA (NCT03280056); cet essai a étudié l’innocuité et l’efficacité de l’administration répétée de cellules autologues MSC-NTF et a été soutenu par une subvention du California Institute for Regenerative Medicine (CIRM CLIN2-0989). BrainStorm mène également un essai multicentrique ouvert de phase 2 approuvé par la FDA dans la sclérose en plaques progressive (SEP). L’étude de phase 2 sur les cellules autologues MSC-NTF chez des patients atteints de SEP progressive (NCT03799718) a terminé le dosage en décembre 2020, et les premiers résultats sont attendus d’ici la fin du premier trimestre 2021.

Les déclarations contenues dans cette annonce autres que les données et informations historiques, y compris les déclarations concernant les futurs plans de fabrication et de développement clinique de NurOwn®, constituent des «déclarations prospectives» et impliquent des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels de BrainStorm Cell Therapeutics Inc. diffèrent considérablement de celles énoncées ou implicites dans ces déclarations prospectives. Termes et expressions tels que “peut”, “devrait,” “serait”, “pourrait,” “sera”, “s’attendre”, “probable”, “croire”, “planifier”, “estimer”, “prédire” ” potentiel », et des termes et expressions similaires visent à identifier ces déclarations prospectives. Les risques et incertitudes potentiels incluent, sans s’y limiter, le besoin de BrainStorm de lever des capitaux supplémentaires, la capacité de BrainStorm à continuer de fonctionner, les perspectives d’approbation réglementaire du candidat au traitement NurOwn® de BrainStorm, le lancement, l’achèvement et le succès des programmes de développement de produits de BrainStorm et les questions de recherche, de réglementation et de personnel, le développement d’un marché mondial pour nos services, la capacité de sécuriser et de maintenir des institutions de recherche pour mener nos essais cliniques, la capacité de générer des revenus importants, la capacité du candidat au traitement NurOwn® de BrainStorm à obtenir une large acceptation en tant qu’option de traitement pour la SLA ou d’autres maladies neurodégénératives, la capacité de BrainStorm à fabriquer, ou à utiliser des tiers pour fabriquer et commercialiser le candidat au traitement NurOwn®, en obtenant des brevets qui offrent une protection significative, la concurrence et les développements du marché, la capacité de BrainStorm à protéger nos intellectuels propriété de dans la frange par des tiers, la législation sur la réforme de la santé, la demande de nos services, les taux de change et les réclamations et litiges en responsabilité du fait des produits; et d’autres facteurs détaillés dans le rapport annuel de BrainStorm sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q disponibles sur http://www.sec.gov. Ces facteurs doivent être examinés attentivement et les lecteurs ne doivent pas se fier indûment aux déclarations prospectives de BrainStorm. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont basées sur les croyances, les attentes et les opinions de la direction à la date de ce communiqué de presse. Nous n’assumons aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives pour refléter les résultats ou hypothèses réels si les circonstances ou les croyances, attentes ou opinions de la direction devaient changer, sauf disposition contraire de la loi. Bien que nous pensons que les attentes reflétées dans les déclarations prospectives sont raisonnables, nous ne pouvons garantir les résultats futurs, les niveaux d’activité, les performances ou les réalisations.

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