Crispr Therapeutics (CRSP) a annoncé mardi qu’il prévoyait de commencer une étude pivot sur son médicament anticancéreux à modification génétique à la suite des résultats prometteurs des tests de phase 1. Mais l’action CRSP a chuté après la clôture.

La société de biotechnologie a communiqué les résultats de 26 patients atteints de lymphome qui ont reçu son médicament, baptisé CTX110, pendant au moins 28 jours. Globalement, 58% des patients ont répondu au traitement. Plus d’un tiers — 38 % — ont eu une réponse complète. Cela signifie qu’ils n’avaient aucun signe détectable de cancer.

Au cours de la session ordinaire sur le marché boursier aujourd’hui, l’action CRSP a grimpé de 1,9% à 102,59. Mais le titre a rendu cela, puis certains après les heures de bureau, chutant de 5,5% près de 97.

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D’autres dans cette soi-disant classe CAR-T comprennent des médicaments de Gilead Sciences (GILD) et Novartis (NVS). Ceux-ci utilisent les propres globules blancs du patient malade. Les cellules sont prélevées, entraînées à déraciner et à détruire le cancer, puis réintroduites chez le patient.

Mais Crispr utilise des cellules de donneur. Il applique sa technologie d’édition de gènes – également appelée CRISPR – aux cellules avant de les injecter dans le patient. Ce “prêt à l’emploi” pourrait être plus facile et plus rapide à produire en masse, et moins coûteux à la fois pour l’entreprise et les patients. Mais les résultats n’ont pas revigoré le stock de CRSP.

« Nous sommes ravis de partager les données positives de notre (étude appelée Carbon), qui montrent que le CTX110 pourrait offrir aux patients atteints de lymphomes à grandes cellules B un traitement « prêt à l’emploi » immédiatement disponible avec une efficacité similaire à l’autologue (dérivé du patient ) CAR-T et un profil de sécurité différencié”, a déclaré le directeur général de Crispr, Samarth Kulkarni, dans une déclaration écrite.

Crispr a étudié son médicament chez des patients atteints d’un cancer du sang connu sous le nom de lymphome à grandes cellules B. Les patients ont soit rechuté suite à un traitement antérieur, soit n’ont pas répondu à un autre médicament.

Dans la même population, 72 % des patients ont répondu au médicament CAR-T de Gilead, Yescarta, dans l’étude sur laquelle son approbation est basée. La moitié des patients ont répondu au médicament rival de Novartis, Kymriah.

Le médicament de Crispr semble relativement sûr. Un effet secondaire notable des médicaments CAR-T est une affection connue sous le nom de syndrome de libération de cytokines. Mais il n’y avait aucun cas grave du syndrome dans le test de Crispr. Les étiquettes de prescription pour Yescarta et Kymriah mettent toutes les deux en garde contre le syndrome.

Suite aux résultats, Crispr prévoit d’étendre l’étude au premier trimestre de 2022. La société espère que l’étude pourrait offrir suffisamment de preuves pour approbation.

Les résultats arrivent à un moment charnière pour le domaine. La semaine dernière, le stock d’Allogene (ALLO) s’est effondré après que la Food and Drug Administration a suspendu son étude CAR-T, invoquant des problèmes de sécurité.

Allogene utilise plusieurs technologies différentes pour créer son CAR-T « sur étagère ». Il utilise une méthode d’édition de gènes appelée TALENS et un lentivirus non nocif pour administrer le médicament. Le CTX110 de Crispr s’appuie sur la technologie CRISPR pour l’édition et l’administration de médicaments.

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